Биотехнологическая фирма «Hemera Biosciences» США разработала новый препарат

Биотехнологическая фирма «Hemera Biosciences» США, разработала новый препарат на основе антикомплементарных генов для лечения сухой и влажной формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД).
Система комплемента - это группа глобулярных белков сыворотки крови составляющих иммунную систему организма. Снижение или увеличение данных белков характерно как для воспалительных, аутоиммунных заболеваний так и при онкологии.
Руководитель проекта д.м.н. Адам Роджерс, утверждает, что длительные генетические и доклинические исследования показали, что изменения белковой системы комплимента играют ключевую роль как фактора воспаления в развитии сухой и влажной форм ВМД.
Основным механизмом действия препарата заключается в использовании вектора AAV2 (аденоассоциированного вируса) для образования растворимой формы встречающегося в природе мембранно-связанного белка CD59 (протектин). Генная терапия работает по принципу увеличения продукции CD59 клетками эндотелия сосудов, который в свою очередь который блокирует действие мембраноатакующего комплекса ( МАК) защищая от гибели клетки пигментного эпителия сетчатки. Этот комплекс вызывает перенос ионной жидкости, приводящий к разрушению и последующему апоптозу клеток.
Проведенные доклинические исследования показали, что интравитреальная инъекция аденоассоциированного вируса, который экспрессирует растворимый CD59, предотвращают хориоидальную неоваскуляризацию (развитие новообразованных сосудов), являющуюся главной причиной потери зрения при более злокачественной, влажной форме ВМД.