Новый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшена

Европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) дал разрешение на регистрацию нового препарата Трансларна (Translarna) или Аталурен (Аtaluren), разработанного в биотехнологической компании PTC Therapeutics США.

Препарат предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшена - это наследственное заболевание приводящее к слабости мышечной ткани во всем организме, проявляется атонией конечностей а так же сердечной и легочной недостаточностью. Заболеванию подвержены мальчики, встречается у одного ребенка на 3 тыс в популяции.

Причиной дистрофии является дефицит белка - дистрофина. защищающего мышцы от повреждений. Аталурен является первым и единственным препаратом способным восстановить синтез белка. До настоящего времени не существовало результативного лечения этой патологии. В клиническом исследовании Аталурена принимало участие 174 пациентов. Больные получавшие ежедневно препарат в дозировке 40 мг/кг массы тела в течение 48 недель, преодолевали на 31,3 м. больше, при прохождении теста с 6-ти минутной ходьбой.

Применение препарата возможно с 5 лет, серьезных побочных эффектов не отмечалось.