Главная > Новости > Новый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшена

Новый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшена

Европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) дал разрешение на регистрацию нового препарата Трансларна (Translarna) или Аталурен (Аtaluren), разработанного в биотехнологической компании PTC Therapeutics США.

Препарат предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшена - это наследственное заболевание приводящее к слабости мышечной ткани во всем организме, проявляется атонией конечностей а так же сердечной и легочной недостаточностью. Заболеванию подвержены мальчики, встречается у одного ребенка на 3 тыс в популяции.

Причиной дистрофии является дефицит белка - дистрофина. защищающего мышцы от повреждений. Аталурен является первым и единственным препаратом способным восстановить синтез белка. До настоящего времени не существовало результативного лечения этой патологии. В клиническом исследовании Аталурена принимало участие 174 пациентов. Больные получавшие ежедневно препарат в дозировке 40 мг/кг массы тела в течение 48 недель, преодолевали на 31,3 м. больше, при прохождении теста с 6-ти минутной ходьбой.

Применение препарата возможно с 5 лет, серьезных побочных эффектов не отмечалось.

Оставить отзыв
Задать вопрос
ЗАПИСАТЬСЯ НА ПРИЕМ
Записаться на приём
Консультация по телефону с врачом офтальмологом
Консультация по телефону с врачом офтальмохирургом