Генная хирургия становится возможной

В Колумбийском университете идут усовершенствования методики редактирования гена CRISPR. С ее помощью можно будет восстанавливать функции сетчатки пациентов, страдающих пигментным ретинитом. Основой методики является механизм модификации генома, при котором происходит вырезание патологического гена и заменой его на неповрежденный. Но у данной методики есть свои недостатки. Ее применение значительно снижает свою эффективность в случае, когда один из генов не поврежден. Именно эту проблему пытаются устранить доктор Цанг с коллегами. Вместо использования одной направляющей РНК доктор Цанг усовершенствовал методику с использованием двух направляющих. В ходе исследования было выявлено, что использование двух ориентированных РНК вместо одного увеличивает вероятность разрушения поврежденных генов с 30 до 90%, при этом сохранялась активность и нормальная работа неповрежденных генов. В настоящее время работы проводятся только на мышах, но эффективность данной терапии позволяет надеяться на ее дальнейшее применение для лечения наследственных заболеваний человека. При дальнейшем развитии подобной технологии возможно ее применение при синдроме Хантингтона, Морфана, некоторых наследственных дистрофиях сетчатки.