- Географическая атрофия (сухая форма ВМД): препарат OCU410 от компании Ocugen показал замедление роста очагов на 31-46% через 12 месяцев. Препарат воздействует на несколько механизмов болезни сразу (в отличие от существующих ингибиторов комплемента) и вводится однократно. Компания готовится к 3-й фазе.
- Коррекция крупных генов (Болезнь Штаргардта): Стартовала 2-я фаза испытаний препарата SB-007 (разработка SpliceBio при участии Оксфордского университета). Ученые впервые смогли «упаковать» огромный ген ABCA4 с помощью двух вирусных векторов, которые собираются в полноценную копию прямо внутри клетки. Это открывает путь к лечению многих других заболеваний.
- Болезнь Беста и BEST1-ретинопатии: Первый пациент с препаратом OPGx-BEST1 (компания Opus Genetics) показал увеличение остроты зрения на 12 букв и уменьшение отека сетчатки через 3 месяца. Препарат признан безопасным.
- CRISPR-редактирование роговицы (Дистрофия TGFBI): Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило начало испытаний препарата GEB-101 (разработка Фуданьского университета / США). Это первая в мире терапия на основе системы редактирования генома CRISPR для роговицы. Лечение редактирует ген (в данном случае ген TGFBI) прямо в глазу, чтобы остановить образование отложений и избавить пациентов от повторных операций.
- Российская разработка (Амавроз Лебера): Ученые из «Сириуса» создали вирусную «упаковку» для гена RDH12 (терапия 13-го типа). Работа подтверждена на клеточных культурах, команда готовится к доклиническим испытаниям на животных.
- Новый подход (Эпигенетическое омоложение): Компания Life Biosciences начала 1-ю фазу испытаний препарата ER-100. Метод не редактирует ДНК, а «перезагружает» клетки сетчатки, возвращая им молодое состояние (факторы Яманаки). Это потенциально революционный подход к лечению глаукомы и возрастных болезней.
Оформите заявку на сайте, мы свяжемся с вами в ближайшее
время и ответим на все интересующие вопросы.
Задать вопрос