Генная терапия — новое слово в лечении наследственных заболеваний сетчатки
Лечение наследственных заболеваний сетчатки всегда представляло определенные сложности. До недавнего времени в большинстве случаев доктора могли только замедлить течение и облегчить тяжесть проявлений данных заболеваний. Именно поэтому, после проведенных полноценных исследований, подтвердивших эффективность препаратов для генной терапии, Администрацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рекомендовала добавить их к схеме лечения наследственных заболеваний сетчатки, вызванных мутацией в гене RPE65. Мутации в этом гене ответственны за раннюю слепоту от врожденного амавроза Лебера и некоторые формы пигментного ретинита. Данная терапия основана на использовании генов, которые при использовании специального вируса-переносчика заменяют поврежденные гены. Данные первого рандомизированного контролируемого исследования третьей фазы показали, что 27 из 29 пациентов (93%) испытали значимые улучшения зрения, достаточные для облегчения перемещений в пространстве. Длительность данного эффекта сохранялась все 2 года проводимого исследования.
Версия для слабовидящих
Доехать
Позвонить
Записаться
