Начало 2026 года ознаменовалось историческим событием: в лечении болезни Штаргардта (наследственной дистрофии сетчатки) наступила новая эра. Ранее это заболевание считалось неизлечимым, однако сегодня сразу несколько инновационных препаратов успешно прошли решающие фазы клинических исследований. Ниже мы расскажем о самых значимых достижениях.
1. Первое лекарство в таблетках: Tinlarebant (Тинларебант)
В январе 2026 года компания Belite Bio объявила о завершении набора пациентов в исследование DRAGON II и, главное, — об успешных результатах предыдущей фазы.
Суть метода: Это пероральный препарат (таблетки), который снижает количество токсинов (бисретиноидов), разрушающих сетчатку.
Результаты: В ходе глобального исследования DRAGON (Фаза 3) препарат показал снижение скорости роста очагов поражения сетчатки на 36% по сравнению с плацебо.
Статус на 2026 год: Компания уже подала заявку на регистрацию препарата в Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в первой половине 2026 года. Это первый кандидат в лекарственные средства, доказавший свою эффективность при болезни Штаргардта. Если препарат получит одобрение, это станет первым в мире средством, способным замедлить потерю зрения у пациентов с данной патологией.
2. Генная терапия SB-007: «Починка» гена
Параллельно развивается метод, нацеленный на устранение самой причины болезни — дефектного гена ABCA4. Традиционная генная терапия долгое время была невозможна из-за того, что этот ген слишком велик для вируса-носителя.
Прорыв: В январе 2026 года в Оксфордском глазном госпитале (Великобритания) начали лечение первого пациента в расширенной фазе испытаний препарата SB-007.
- Как это работает: Ученые использовали технологию «двойного вируса» (dual-AAV). Два безопасных вируса доставляют две половины гена, которые «сшиваются» внутри клетки сетчатки, формируя здоровый белок.
- Перспективы: Этот метод нацелен не просто на замедление, а на остановку прогрессирования болезни и, возможно, восстановление функции сетчатки.
Для тысяч людей, страдающих болезнью Штаргардта (особенно для детей и подростков), 2026 год стал точкой отсчета новой эры.
Важно понимать:
- Ни один из препаратов пока официально не зарегистрирован в России или мире (ожидается решение регуляторов в 2026-2027 гг.).
- Tinlarebant направлен на замедление болезни (сохранение того, что есть). Генная терапия SB-007 пытается остановить причину.
Мы рекомендуем всем пациентам с установленным диагнозом «болезнь Штаргардта» (или подозрением на нее):
- Не откладывать визит к офтальмологу-генетику. Для потенциальной терапии критически важно знать точный тип мутации гена ABCA4.
- Встать на динамическое наблюдение. Появление лекарств требует четкого понимания скорости прогрессирования именно у вас (площадь очагов атрофии, острота зрения).
- Следить за новостями. Как только препараты получат регистрацию, появятся протоколы их введения и возможности доступа.