Разработан безопасный метод исправления мутаций кроветворных клеток
Американские ученые, Сотрудники Университетов Йеля, Массачусетса и Карнеги-Меллон, разработали метод генетической коррекции на основе пептидонуклеиновых кислот, который в эксперименте эффективно устранил симптомы бета-талассемии у мышей. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Communications. Бета-талассемия — это наследственное заболевание, при котором нарушается синтез бета-субъединицы гемоглобина (бета-глобина). Это приводит к деформации и небольшому размеру эритроцитов и снижению продолжительности их жизни, повышенному количеству ретикулоцитов (незрелых эритроцитов) в крови, анемии разной степени тяжести и увеличению селезенки (иногда в десятки раз по сравнению с нормой). По их словам, разработанная методика подходит для лечения не только бета-талассемии, но и других наследственных гемоглобинопатий, таких как серповидноклеточная анемия. Другим перспективным подходом к генетической модификации кроветворных клеток для лечения болезней крови, некоторых видов рака и хронических вирусных инфекций служит их генная терапия с помощью вирусного вектора, проводимая вне организма