В борьбе с глаукомой — одной из ведущих причин необратимой слепоты в мире — наметился значительный прорыв. На смену ежедневным каплям, требующим строгой дисциплины, приходят технологии, способные надолго решить проблему после однократного вмешательства. Сегодня сразу несколько генных препаратов проходят ключевые стадии клинических испытаний, демонстрируя обнадёживающие результаты.
Первый в мире препарат для «клеточного омоложения» ER-100
В США стартовали первые в мире испытания препарата ER-100 от компании Life Biosciences («Лайф Биосайенсиз»), который действует по принципу «клеточного омоложения». Терапия не изменяет структуру дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК), а воздействует на эпигенетические метки, возвращая повреждённым клеткам сетчатки их молодые функции. В первых тестах на животных, включая приматов, было зафиксировано значительное улучшение зрительных функций, что открыло дорогу для проверки на людях с открытоугольной глаукомой.
GVB-2001: без необходимости генетического скрининга
Иного подхода придерживается компания IVIEW Therapeutics («Айвью Терапьютикс»). Её препарат GVB-2001 уже успешно введён первому пациенту в Китае. Это первая в мире генная терапия, предназначенная для всех пациентов с открытоугольной глаукомой без необходимости генетического скрининга. Лекарство доставляется напрямую в дренажную систему глаза, помогая восстановить отток жидкости и обеспечивая длительный контроль внутриглазного давления. По итогам двухнедельного наблюдения у первого пациента не было выявлено побочных эффектов.
Что говорят доклинические исследования
Параллельно ведутся разработки и на доклиническом уровне. Исследования на мышах подтверждают, что генная терапия на основе простагландинов с использованием рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV — recombinant adeno-associated virus) способна не только снижать давление, но и сохранять здоровье зрительного нерва на поздних стадиях заболевания.
Взгляд экспертов: сдержанный оптимизм
Несмотря на успехи, эксперты призывают к сдержанному оптимизму. Доктор Джеффри Голдберг из Стэнфордского университета отмечает, что главная неудовлетворённая потребность сегодня — нейропротекция, то есть защита нервных клеток от гибели и восстановление утраченного зрения, над чем науке ещё предстоит работать. Кроме того, некоторые виды терапии требуют хирургической процедуры для инъекции, что может ограничить их широкое применение на первых порах. Тем не менее первые клинические данные внушают надежду, что однократное лечение сможет на годы избавить пациентов от ежедневной зависимости от лекарств и риска потери зрения.
Комментарий эксперта клиники доктора Куренкова
«То, что ещё вчера казалось научной фантастикой, сегодня становится реальностью. Генная терапия — это не просто альтернатива каплям, это принципиально иной уровень вмешательства. Вместо ежедневной борьбы с симптомом мы получаем возможность однократно "перепрошить" клетки так, чтобы они сами решали проблему оттока жидкости или защищали нерв от гибели.
Особенно интересен подход Life Biosciences — не редактирование ДНК, а эпигенетическое омоложение. Это потенциально более безопасно и может быть применимо не только при глаукоме, но и при других возрастных нейродегенеративных заболеваниях сетчатки.
Безусловно, путь от клинических испытаний до регистрации и появления в России займёт не один год. Но сам факт, что первые пациенты уже получили такие препараты, а Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) допустило терапию к испытаниям, — это огромный шаг вперёд. Мы внимательно следим за развитием этой технологии и готовы предложить пациентам самые передовые методы лечения, как только они станут доступны».