В лечении глаукомы может начаться совершенно новый этап. До сих пор практически вся терапия заболевания строилась вокруг одной фундаментальной задачи — сохранить оставшиеся ганглиозные клетки сетчатки и волокна зрительного нерва.
Мы снижаем внутриглазное давление каплями, лазером или хирургически, пытаясь замедлить дальнейшее повреждение. Но уже погибшие нейроны зрительного пути восстановить современной клинической медициной мы не умеем.
В 2026 году впервые началось клиническое исследование совершенно другого подхода — частичного эпигенетического перепрограммирования клеток зрительного пути.
Первый пациент получил экспериментальную терапию ER-100 в июне 2026 года.
Не заменить клетку — а попытаться вернуть ей более молодое состояние. Именно эта идея делает исследование необычным. ER-100 использует аденоассоциированный вирусный вектор AAV2 для доставки в клетки трех транскрипционных факторов:
OCT4 + SOX2 + KLF4 — OSK.
Это три фактора из знаменитой системы Яманаки.
Но задача здесь не заключается в том, чтобы превратить зрелую клетку обратно в стволовую.
Исследователи пытаются выполнить частичное эпигенетическое перепрограммирование, то есть изменить некоторые связанные с возрастом механизмы регуляции генов, сохранив при этом клеточную идентичность. Ганглиозная клетка должна остаться ганглиозной клеткой — но потенциально восстановить часть более «молодого» функционального состояния.
Это принципиально отличается от обычной генной терапии наследственного заболевания, когда пациенту компенсируют дефект конкретного гена. Здесь пытаются воздействовать на эпигенетическое состояние уже существующей поврежденной клетки.
Откуда вообще появилась такая идея?
Основания возникли не вчера.
В экспериментальных исследованиях на животных частичная экспрессия OSK восстанавливала более молодые паттерны экспрессии генов и метилирования ДНК, стимулировала регенеративные процессы в аксонах и улучшала зрительные функции у старых животных и в экспериментальных моделях глаукомного повреждения.
Позднее результаты получили и на нечеловекообразных приматах в модели неартериитной передней ишемической оптической нейропатии — NAION.
Именно эти доклинические результаты позволили перейти к человеку.
В 2026 году эксперимент впервые вышел в клинику
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило начало исследования ER-100 в январе 2026 года. Исследование I фазы началось в марте, а 9 июня компания сообщила о введении препарата первому участнику. В исследование включаются пациенты с двумя оптическими нейропатиями: открытоугольной глаукомой и NAION.
ER-100 вводится однократно интравитреально.
Но здесь необходимо понимать главное: сейчас исследователи прежде всего выясняют, безопасен ли этот подход.
Это первая фаза исследования на человеке.
Основные конечные точки — безопасность и переносимость. Параллельно будут изучаться показатели зрительной функции. Наблюдение предусмотрено длительное — до пяти лет.
Уже доказано восстановление зрения при глаукоме?
Нет.
Именно здесь проходит граница между реальной научной новостью и сенсационным постом в социальных сетях.
На сегодняшний день опубликованных результатов лечения пациентов ER-100 нет.
Поэтому пока нельзя утверждать, что у участников:
- восстановилось зрение;
- снизилось внутриглазное давление;
- восстановилась проводимость зрительного нерва;
- клетки человека действительно «омолодились»;
- терапия оказалась безопасной.
Эти вопросы исследование только начинает проверять.
Почему тогда эта работа настолько интересна?
Потому что если концепция подтвердится, изменится сама цель лечения нейродегенеративных заболеваний глаза.
Сегодня: сохранить то, что еще осталось.
Потенциально завтра: сохранить + попытаться восстановить функцию поврежденной нервной ткани.
И это уже действительно другой уровень офтальмологии.
Я формировался как офтальмолог на кафедре 2-го Московского медицинского института имени Н.И. Пирогова под руководством академика Аркадия Павловича Нестерова — одного из крупнейших отечественных специалистов по глаукоме. Больница, где находилась кафедра, была Всесоюзным центром по глаукоме. Поэтому проблема глаукомной оптической нейропатии для меня никогда не сводилась только к цифре внутриглазного давления.
Главная проблема глаукомы — гибель ганглиозных клеток сетчатки и их аксонов, формирующих зрительный нерв.
И именно здесь современная медицина пока имеет принципиальное ограничение. Мы умеем защищать. Но пока практически не умеем возвращать потерянное.
Мы можем снизить внутриглазное давление. Можем улучшить его контроль. Можем использовать лекарственную, лазерную и хирургическую терапию. Все это необходимо, но если часть нервных волокон уже необратимо погибла, снижение давления само по себе не вернет их обратно.
Поэтому идея ER-100 мне интересна не как очередная «генная терапия глаукомы». Она пытается поставить совершенно другой вопрос: а действительно ли функциональное состояние поврежденного нейрона настолько необратимо, как мы привыкли считать?
Сегодня мы еще не можем говорить пациенту: «Мы научились омолаживать зрительный нерв». Мы можем сказать другое: впервые началось исследование на человеке, которое проверяет возможность частичного эпигенетического перепрограммирования клеток при оптических нейропатиях. Разница между этими двумя формулировками огромна. Первое — обещание результата. Второе — реальный научный факт.
И еще я бы разделил три понятия
Омоложение клетки. Восстановление ее функции. Восстановление зрения человека. Это совершенно не одно и то же.
Можно изменить профиль экспрессии генов. Можно получить биологические признаки более молодого состояния клетки. Можно даже восстановить определенную функциональную активность нейрона. Но до восстановления полноценного зрительного пути от сетчатки до мозга существует еще огромная биологическая дистанция.
Именно поэтому нам нужны результаты на человеке.
Для меня успех такой технологии потребует нескольких последовательных доказательств: безопасность → биологический эффект → сохранение клеточной идентичности → структурное восстановление → функциональное улучшение → долговечность результата.
И особенно важна безопасность. Мы вмешиваемся в фундаментальные механизмы клеточной идентичности и старения. Поэтому отдаленное наблюдение здесь не формальность, а обязательная часть доказательства. Не случайно участников ER-100 планируют наблюдать до пяти лет.
Но если это получится...
Тогда значение работы выйдет далеко за пределы глаукомы. Зрительный нерв является частью центральной нервной системы. Если окажется, что зрелые поврежденные нейроны действительно можно безопасно переводить в более функциональное состояние посредством частичного эпигенетического перепрограммирования, мы получим совершенно новый принцип регенеративной медицины. И тогда вопрос будет уже не только о глаукоме.
«Всю историю лечения глаукомы мы в основном пытались сохранить те нервные клетки, которые еще не погибли. Сегодня впервые на человеке начинают проверять значительно более амбициозную идею — можно ли изменить биологическое состояние поврежденного нейрона и вернуть ему часть утраченной функции. Для меня это чрезвычайно интересное направление. Но я категорически против того, чтобы уже сегодня говорить пациентам, что зрительный нерв научились омолаживать или восстанавливать. Первый пациент получил экспериментальную терапию только в июне 2026 года. Сейчас начинается проверка безопасности. Нам еще предстоит узнать, работает ли этот механизм у человека, действительно ли восстанавливается зрительная функция и насколько устойчив и безопасен результат через годы. Если все эти этапы будут пройдены успешно, тогда мы действительно сможем говорить не просто о замедлении глаукомы, а о принципиально новом направлении — восстановительной терапии зрительного нерва. Но сегодня это очень перспективная гипотеза, которая впервые вышла из лаборатории к человеку.»
Профессор В.В. Куренков