Сегодня многие наследственные заболевания сетчатки лечатся с помощью генной терапии. Однако существует серьезная проблема: доставить лечебный ген к клеткам сетчатки крайне сложно.
Во многих случаях для этого приходится выполнять сложную витреоретинальную операцию с удалением стекловидного тела и введением препарата непосредственно под сетчатку.
Исследователи предложили совершенно новый подход.
Они создали специальные биомиметические липосомы — микроскопические носители, способные свободно проходить через стекловидное тело и доставлять генетический материал к сетчатке после обычной интравитреальной инъекции.
В эксперименте на животных новая технология показала более эффективное проникновение препарата в ткани сетчатки и равномерное распределение по ее поверхности по сравнению с существующими аналогами.
Пока технология остается экспериментальной, однако результаты открывают новое направление развития генной терапии заболеваний сетчатки.
Одной из главных проблем современной генной терапии является не создание самого лечебного гена, а его безопасная доставка к клеткам сетчатки.
Сегодня для этого зачастую требуется сложная микрохирургическая операция.
Именно поэтому поиск новых способов доставки препаратов имеет огромное значение.
Работа исследователей интересна тем, что предлагает изменить сам принцип лечения.
Вместо сложного хирургического вмешательства появляется возможность использовать обычную интравитреальную инъекцию — процедуру, хорошо знакомую современной ретинологии.
Если дальнейшие исследования подтвердят эффективность технологии у человека, это может существенно расширить возможности генной терапии наследственных заболеваний сетчатки.
Однако важно подчеркнуть, что на сегодняшний день результаты получены только в экспериментальной модели и до клинического применения еще предстоит пройти большой путь.
Мы считаем, что будущее офтальмологии определяется не только созданием новых лекарственных препаратов, но и развитием технологий их доставки.
Иногда именно способ доставки становится главным ограничением современной терапии.
Поэтому исследования биомиметических носителей представляют огромный интерес.
Если подобные технологии будут успешно переведены в клиническую практику, они смогут сделать генную терапию значительно менее травматичной, более доступной и потенциально более эффективной.
«Мне кажется, главная ценность этой работы заключается не только в создании нового носителя для генетического материала. Она показывает, что будущее офтальмологии связано с поиском максимально щадящих способов лечения. Если сегодня для доставки генного препарата требуется сложная операция, то завтра, возможно, будет достаточно одной интравитреальной инъекции. Пока это экспериментальное исследование, и говорить о его практическом применении еще рано. Но именно такие технологии способны в ближайшие годы принципиально изменить подход к лечению наследственных заболеваний сетчатки.»Профессор В.В. Куренков
Профессор В.В. Куренков