Современные методы лечения географической атрофии, одной из поздних стадий сухой возрастной макулярной дегенерации, направлены прежде всего на замедление прогрессирования заболевания. Однако восстановить зрение, утраченное вследствие гибели фоторецепторов, они пока не позволяют.
Теперь исследователи намерены применить при этом заболевании оптогенетическую генную терапию, которая ранее продемонстрировала обнадеживающие результаты у пациентов с наследственными заболеваниями сетчатки.
На конгрессе Американской академии офтальмологии AAO 2026 представлены данные, обосновывающие дальнейшее изучение препарата sonpiretigene isteparvovec (son-vec, MCO-010) при географической атрофии.
Как работает оптогенетическая терапия?
При географической атрофии постепенно погибают фоторецепторы – клетки сетчатки, которые воспринимают свет и преобразуют его в нервные сигналы.
Особенность оптогенетики заключается в том, что ученые пытаются использовать другие, сохранившиеся клетки сетчатки.
С помощью вирусного вектора в биполярные клетки доставляют ген светочувствительного белка – опсина. В результате эти клетки могут приобретать способность непосредственно реагировать на свет, частично компенсируя потерю фоторецепторов.
Таким образом, речь идет не о восстановлении погибших палочек и колбочек, а о создании дополнительного механизма восприятия световой информации.
Какие результаты уже получены?
В исследовании STARLIGHT с участием шести пациентов с болезнью Штаргардта через 48 недель после однократной интравитреальной инъекции среднее улучшение максимально корригированной остроты зрения составило 5,5 буквы по таблице ETDRS.
На конгрессе AAO также сообщили об улучшении в среднем на 12 букв у отдельной группы пациентов, у которых атрофия ограничивалась макулярной областью.
Однако эти результаты получены при наследственном заболевании сетчатки, а не при возрастной макулярной дегенерации.
В экспериментальной модели географической атрофии у приматов введение препарата сопровождалось появлением светочувствительного белка в нейронах сетчатки и усилением электрических ответов на свет.
На основании этих данных исследователи планируют рандомизированное клиническое исследование второй фазы у пациентов с географической атрофией.
Означает ли это появление нового лечения?
Пока нет.
Клиническая эффективность son-vec при географической атрофии у человека еще не установлена.
Но само расширение исследований представляет большой интерес. Впервые появляется возможность проверить, способен ли оптогенетический подход не только компенсировать последствия наследственной дегенерации сетчатки, но и улучшать зрительные функции при возрастной гибели фоторецепторов.
Географическая атрофия при возрастной макулярной дегенерации представляет собой совершенно другую клиническую проблему.
Здесь мы имеем дело не просто с потерей фоторецепторов, но и со сложными возрастными изменениями ретинального пигментного эпителия, хориокапилляров и других структур макулярной области.
Поэтому успешные результаты оптогенетики при болезни Штаргардта еще не означают, что такой же эффект удастся получить при возрастной макулярной дегенерации.
Мне представляется принципиально важным, что ученые предлагают использовать сохранившиеся нейроны сетчатки, наделяя их новой светочувствительной функцией.
Но необходимо понимать, что биполярная клетка и фоторецептор выполняют различные задачи.
Фоторецепторы обладают сложными механизмами восприятия света, адаптации к освещенности и первичной обработки зрительного сигнала. Простая передача светочувствительности другому нейрону не воспроизводит автоматически все эти функции.
И поэтому вопрос заключается не только в том, сможет ли такая клетка реагировать на свет.
Нам необходимо понять, насколько полученный сигнал будет пригоден для формирования полноценного зрительного восприятия, различения деталей, чтения и ориентации в пространстве.
При длительно существующей атрофии они также могут изменяться, что потенциально ограничивает эффективность подобного лечения.
«Для меня расширение исследований оптогенетики на географическую атрофию представляет большой интерес, поскольку мы постепенно переходим от попыток сохранить оставшиеся фоторецепторы к возможности использовать другие клетки сетчатки для восприятия света.
Это принципиально новый подход.
Но я бы не стал говорить, что мы уже научились возвращать зрение пациентам с возрастной макулярной дегенерацией. Пока у нас есть определенные положительные результаты при наследственных заболеваниях и экспериментальные данные, позволяющие предположить возможность применения технологии при географической атрофии.
Главный вопрос заключается в том, насколько созданная искусственно светочувствительность сможет преобразоваться в действительно полезное зрение. Для пациента важно не просто зарегистрировать электрический ответ сетчатки, а получить возможность лучше ориентироваться, различать предметы, читать и выполнять привычные повседневные задачи.
Если предстоящие клинические исследования подтвердят такие результаты, мы сможем говорить о принципиально новом направлении лечения поздних стадий возрастной макулярной дегенерации.
Но сегодня это еще не восстановление утраченного зрения, а научно обоснованная попытка приблизиться к этой цели.»
Профессор В.В. Куренков